Nature publiceert onderzoek specialisten St. Antonius Ziekenhuis

Rendu Osler Weber patienten met ernstige neusbloedingen reageren verbluffend goed op behandeling met Softenon
Behandeling met Softenon leidt tot verbluffend goede resultaten bij de behandeling van patienten met ernstige neusbloedingen veroorzaakt door de ziekte van Rendu Osler Weber, een erfelijke ziekte van de bloedvaten. Longartsen Repke Snijder, Hans-Jurgen Mager en Kees Westermann en KNO-arts Frans Disch van het St. Antonius Ziekenhuis Utrecht/Nieuwegein deden er samen met professor Christine Mummery van het Leids Universitair Medisch Centrum onderzoek naar. Het onderzoek en de resultaten worden binnenkort gepubliceerd in het vooraanstaande wetenschappelijk tijdschrift Nature Medicine.

Neusbloedingen
De kenmerkende afwijking bij patienten met Rendu Osler Weber ( ROW ) is het plaatselijk ontbreken van het haarvatennet tussen de slagaders en de aders. Hierdoor ontstaan abnormale verbindingen tussen de slagaders en aders, die vaak verwijd en zwak zijn, met bloedingen als gevolg.

Voorkeursplaatsen zijn de huid, het slijmvlies van neus en darmen, de long, de lever en de hersenen. Deze verwijdingen in de bloedvaten kunnen leiden tot bloedingen in de longen, hersenen, darmen, maar vooral tot ernstige bloedneuzen. Wanneer de bloedneuzen bij ROW ernstig zijn, kunnen deze niet alleen leiden tot bloedarmoede, maar ook tot transfusiebehoefte, arbeidsongeschiktheid en sociale problematiek. Ingrepen in de neus, zoals laserbehandeling met Argonplasma of vervanging van het neusslijmvlies door gezonde huid zijn de eerste keus van behandeling maar hebben vaak een tijdelijk en soms onvoldoende resultaat. Stollingsbevorderende geneesmiddelen en vrouwelijke hormonen leiden juist bij de ernstige bloeders vaak niet tot verbetering.

Softenon gunstig effect
In 2002 werd het gunstige effect van Softenon op de bloedingen bij de ziekte van Rendu Osler Weber beschreven bij een patient met zowel kanker als de ziekte van Rendu Osler Weber (ingezonden brief aan het tijdschrift Oncology). Op basis van de beschreven effecten in deze ingezonden brief zijn de specialisten van het St. Antonius Ziekenhuis een zevental patienten met zeer ernstige neusbloedingen gaan behandelen met Softenon. “Dit leidde tot verbluffend goede resultaten”, aldus longarts Repke Snijder. “Een ROW-patiente met 32 zeer ernstige neusbloedingen in de week en een aantal bloedtransfusies in de maand had na behandeling met Softenon nog maar 2 korte neusbloedingen in de week zonder behoefte aan bloedtransfusie.”

Werking van Softenon
De specialisten van het St. Antonius Ziekenhuis besloten op basis van de verrassende resultaten in samenwerking met professor Christine Mummery van het Leids Universitair Medisch Centrum onderzoek te doen naar de exacte werking van Softenon. In het lab in Leiden werd bij muizen met ROW getoetst wat het werkingsmechanisme van Softenon is. Het blijkt dat bij ROW-muizen de bloedvaten onvoldoende zijn verstevigd met gladde spiercellen en pericyten (cellen met een ondersteunende, vaatwand verstevigende functie). Deze cellen hechten zich goed aan de wand van de bloedvaten, wanneer de muis enkele dagen Softenon heeft gekregen. Hetzelfde werd gezien in neus en huid-biopten van menselijke patienten, die met Softenon werden behandeld.

Softenon is echter nog steeds geen aantrekkelijk geneesmiddel. Afgezien van de hieronder beschreven bijwerkingen, kan er ook obstipatie en aantasting van de zenuwuiteinden
(polyneuropathie) optreden. Er wordt momenteel door de artsen samen met het Leids Universitair Medisch Centrum verder onderzocht of afgeleiden van Softenon wel het gunstige effect en niet de bijwerkingen hebben.

Rendu Osler Weber
ROW wordt veroorzaakt door DNA veranderingen (mutaties) in de genen. De ziekte is dominant erfelijk, dwz dat een kind van een ouder met ROW een 50% kans heeft om de ziekte te hebben geerfd. ROW komt in Nederland voor bij ca 1 op de 3000 inwoners. Het St. Antonius Ziekenhuis Utrecht / Nieuwegein is zowel nationaal als internationaal hèt kenniscentrum op het gebied van deze zeldzame aandoening. In het St. Antonius zijn  zo’n 1200 patienten onder behandeling. Wereldwijd zijn er naar schatting 1 miljoen patienten.

Softenon
Softenon werd tussen 1957 en 1962 voorgeschreven aan zwangere vrouwen tegen ochtendmisselijkheid. Volgens de farmaceut was het veilig voor zwangere vrouwen, maar dat was in feite nooit onderzocht. Softenon bleek ernstige aangeboren afwijkingen te veroorzaken, met name ontbrekende of mismaakte ledematen. Het verband tussen de misvormingen en het gebruik van Softenon werd pas op 18 november 1961 gelegd en eind 1961 werd het product van de markt gehaald. Nadien bleek Softenon ook gunstige eigenschappen te hebben. Het remt ontstekingsreacties en de vorming van nieuwe bloedvaten en wordt nu bij verschillende ziektes gebruikt zoals lepra en bepaalde vormen van kanker (o.a. de ziekte van Kahler). Uiteraard met de nodige voorzorgen voor zwangerschappen.

Bron: St. Antonius Ziekenhuis

Redactie Medicalfacts/ Janine Budding

https://www.medicalfacts.nl

Ik heb mij gespecialiseerd in interactief nieuws voor zorgverleners, zodat zorgverleners elke dag weer op de hoogte zijn van het nieuws wat voor hen relevant kan zijn. Zowel lekennieuws als nieuws specifiek voor zorgverleners en voorschrijvers. Social Media, Womens Health, Patient advocacy, patient empowerment, personalized medicine & Zorg 2.0 en het sociaal domein zijn voor mij speerpunten om extra aandacht aan te besteden.

Ik studeerde fysiotherapie en Health Care bedrijfskunde. Daarnaast ben ik geregistreerd Onafhankelijk cliëntondersteuner en mantelzorgmakelaar. Ik heb veel ervaring in diverse functies in de zorg, het sociaal domein en medische-, farmaceutische industrie, nationaal en internationaal. En heb brede medische kennis van de meeste specialismen in de zorg. En van de zorgwetten waaruit de zorg wordt geregeld en gefinancierd. Ik ga jaarlijks naar de meeste toonaangevende medisch congressen in Europa en Amerika om mijn kennis up-to-date te houden en bij te blijven op de laatste ontwikkelingen en innovaties. Momenteel ben doe ik een Master toegepaste psychologie.

De berichten van mij op deze weblog vormen geen afspiegeling van strategie, beleid of richting van een werkgever noch zijn het werkzaamheden van of voor een opdrachtgever of werkgever.