Engasertib veelbelovend tegen bloedneuzen bij ROW
Publicatie in New England Journal of Medecine
Het geneesmiddel Engasertib is veelbelovend tegen bloedneuzen bij mensen met de ziekte van Rendu Osler Weber. Longarts Hans-Jurgen Mager en anios Josefien Hessels zijn mede-auteurs van een publicatie hierover in de New England Journal of Medecine. ROW is een zeldzame vaatziekte die gepaard gaat met terugkerende bloedneuzen en vervormingen van de bloedvaten.
Het onderzoek betrof een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebo-gecontroleerde studie naar de werking van engasertib bij patiënten met de ziekte van Rendu-Osler-Weber (ROW). Dit is het eerste medicijn dat specifiek voor ROW is ontwikkeld. In totaal namen 75 patiënten deel, waarvan een belangrijk aandeel van 32 patiënten uit het St. Antonius ziekenhuis: het Nederlandse ROW-expertise centrum.
Goed verdragen
De patiënten werden verdeeld over drie groepen die gedurende twaalf weken dagelijks 30 mg engasertib, 40 mg engasertib of placebo ontvingen. De studie was gericht op de veiligheid, en niet ontworpen voor het meten van de effectiviteit.
Uit de resultaten bleek dat engasertib over het algemeen goed werd verdragen. De meest gemelde bijwerkingen waren milde tot matige huiduitslag en verhoogde glucosewaarden, die zoals verwacht vaker voorkwam bij gebruik van engasertib dan placebo. Ernstige bijwerkingen kwamen in vergelijkbare mate voor in alle groepen.
Het gebruik van engasertib leidde tot een grotere afname van de frequentie én de duur van neusbloedingen dan placebo: in de 30-mg-groep daalde de bloedingsfrequentie gemiddeld met 27%, en in de 40-mg-groep met 28%, tegenover circa 18% in de placebogroep. Ook de totale duur van neusbloedingen nam sterker af in beide Engasertib-groepen: rond 30% bij 30 mg en 41% bij 40 mg, vergeleken met 24% in de placebogroep.
Er zal in 2026 vervolgonderzoek plaatsvinden naar engasertib als potentieel nieuwe behandelmogelijkheid voor patiënten met ROW met ernstige bloedneuzen.